【基因治疗与临床】王申五联合.pdf
王申五林文玉杨晓林 基因治疗与临床 北京医科大学人民医院 编著者(按姓氏笔划为序)颜世庆巍星 北京医科大学 中国协和医科大学
编著者前言 基因治疗从其本来的意义上考虑:把正常基因原位地替换异常的基因以治疗单基因的遗 传病。这似乎是一件很遥远的事情,只是一种设想。基因治疗研究发展到今天,已经将这个 概念大为拓宽:即把基因物质导入人体以治疗各种基因异常所致的疾病。目前已经有人将能 表达基因的重组载体DNA直接肌肉注射人体,以进行治疗和预防疾病的尝试。这似乎又是一 件较为简单的事情,很容易成为现实。从这个意义上考虑,基因治疗研究所涉及的问题是找 出基因与疾病的关系:分离基因物质并将它装入表达载体,直接或者间接导入人体:观察临 床效果。这四方面的工作,前两者涉及基础研究人员,后两者工作涉及临床医生。
目 0基因治疗研究的发展 0重组DNA技术与临床医学 0对基因治疗的认识和途径 1有关基因治疗的重组DNA技术 1基因的基本结构与功能 1基因的基本结构 1基因的复制、表达、调控 1基因突变 1重组DNA技术的基本原理 1限制性内切酶 1重组DNA载体 1.